黃連的功效與作用主要體現(xiàn)在治療各種感染性疾病，近年來還用于糖尿病、高血壓及各種心律失常。
(1)消化道感染
單味黃連各種制劑（粉劑、煎劑、黃連素片等）或以黃連為主的方（如香連丸等）治療細菌性痢疾，顯效快，療程短，副作用小。小檗堿與TMP臺用，療效進一步提高，且不易耐藥。
用黃連粉或小渠堿治療急性胃腸炎、輕中度霍亂，以黃連為主的復(fù)方灌腸治療慢性腹瀉均有一定的效果。
(2)呼吸系統(tǒng)感染
黃連粉、黃連煎劑、黃連索片或雙黃連粉針治療急性扁桃體炎、支氣管炎、肺炎、肺膿腫、白喉、百日咳有效。癥見高熱煩渴，乃至血熱妄行，可用黃連解毒湯。
(3)糖尿病治療
黃連素片（0.48g/次，1日3次）治2型糖尿病，在降血糖、升高血清胰島素水平、改善癥狀方面有顯著效果，且維持時間較長，無明顯不良反應(yīng)。
(4)心律失常
黃連素片(1. 6—2g/d)用于各種原因的室性和室上性心律失常，該劑量治療室性心律失常顯效率達40%，若療效不顯，不必過多增加劑量。
(5)高血壓
黃連索片(0．6—1. 8g/d)對I、Ⅱ期高血壓療效較好，對腎性及先兆子癇高血壓癥也有一定效果；對Ⅲ期及重癥高血壓較差，與利血平等藥合用可進一步提高療效。
(6)其他
小檗堿及黃連制劑用于皮膚科感染、五官科感染、婦科炎癥、燒傷、濕疹等，分別全身或局部用藥，均有一定療效。
本品毒副作用輕微。少數(shù)患者服黃連煎劑出現(xiàn)消化道反應(yīng)，如惡心、嘔吐、腹脹、腹瀉；肌注小檗堿也有少數(shù)患者頭暈、心慌，個別患者發(fā)生過敏性休克；藥疹在口服和肌注中偶有發(fā)生；小檗堿靜滴可引起急性心源性腦缺氧綜合征，甚至死亡。國外報道，孕婦服小檗堿有21. 5%發(fā)生新生兒黃疽癥。
